FDA批准硫酸长春新碱脂质体注射液用于白血病治疗

2012-08-13 08:04 来源:丁香园 作者:frank1209
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华盛顿讯——FDA已经批准硫酸长春新碱脂质体注射液用于一种罕见的血液及骨髓癌症的治疗。FDA在一份声明中说,该药适用于治疗已接受两次或更多抗白血病治疗后仍然复发或病情仍有进展的费城染色体阴性成年人急性淋巴细胞白血病(ALL)。这种疾病(ALL)是一种呈“快速进展性”的血液和骨髓癌症,在儿童中较成年人更常见。国家癌症研究所估计今年美国将新增超过6,000例ALL患者,约有1,400名因ALL死亡。

这一每周静脉注射一次的孤儿药获得了FDA的加速审批,孤儿药指用于治疗全国患者少于200,000人的药品。在批准过程中,生产商还获得了税收抵免和患者用药费用减免(的政策优惠)。该药的审批因受到一个FDA咨询小组对药效的质疑而充满不确定性。不过该小组最终勉强同意推荐该药获得批准。

包括148例患者的三组完整实验评价了该药的安全性和有效性。其中一组实验中,65名曾接受两次或以上标准疗法而又复发的白血病患者显示了良好效果,其中至少一种前期疗法持续了90天甚至更长时间才有效果。受试者中有15.4%完全缓解,其伴随或不伴随血细胞数量不完全恢复的中位期为28天,复发、死亡或接受下一次治疗首次出现的中位时间为56天。在两组安全性评价试验中,常见副反应为便秘、恶心、血细胞减少、发热、神经损伤、疲劳、腹泻、食欲降低和失眠。76%患者出现严重副作用,包括伴随发热的白细胞降低、低血压、呼吸窘迫和心脏骤停。

Marqibo将带有黑框警告,指出仅用于静脉注射,其他给药途径可能致死。该警告还提醒医疗护理者注意由于硫酸长春新碱单独应用中用量不同引发的潜在用药过量风险。该产品由加利福尼亚州的南旧金山Talon制药生产。

编辑: 李林栋

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