芝加哥—根据3月31日至4月4日举行的美国癌症研究学会（AACR）2012年会上展示的I期临床数据报告，去势抵抗前列腺癌患者通过一小分子口服药galeterone (TOK-001)治疗会出现少量副反应，在多数病例中可降低前列腺特异性抗原的表达。去势抵抗前列腺癌（CRPC）是前列腺癌进展过程中经过雄激素剥夺治疗后的一种晚期前列腺癌的表现形式。Galeterone通过封闭雄激素受体，降低配体与受体的结合水平以及降解雄激素受体蛋白发挥抗CRPC作用。
共同主要研究者美国西雅图华盛顿大学医学院医学肿瘤学副教授R. Bruce Montgomery博士说：“该药物具有一种新型复合作用机制，癌细胞可通过躲避和突变避开药物。但该药可通过3种不同方式抗击前列腺癌细胞，可能有助于预防癌细胞耐药性。此外，患者对该药的耐受性良好，可能比当前使用药物更有效。”
这项名为ARMOR1研究中，Montgomery及其同事们给予49例既往未接受化疗的CRPC患者每天1/8规定剂量以及逐步上升的口服剂量，分别为650 mg, 975 mg, 1,300 mg, 1,950 mg 和 2,600 mg并持续12周。研究人员报告，没有患者达到最大耐受剂量。大部分副作用较轻，如疲乏、恶心和腹泻。研究者观察到15例患者出现短暂的、非重度肝功能指标升高，其他患者多无症状。其中11例患者暂时停用Galeterone治疗，此后6例停用患者肝功能指标检测无升高再接受Galeterone治疗。1位使用辛伐他汀且有潜在肾功能不全的患者出现严重并发症，主要为横纹肌溶解症。
早期疗效检测显示，49%患者前列腺特异性抗原PSA水平降低30%或更多，其中11例患者下降50%或更多。此外，CT扫描显示一些患者肿瘤缩小。Montgomery说：“因为雄激素受体可调控PSA表达，所以PSA水平下降提示药物到达靶部位，在Ⅰ期确定安全剂量临床试验中，多数患者PSA水平下降30%或更多是相当好的结果。”
