成功治疗小鼠通常不能足以让投资者感到兴奋,但一款用于非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的有效药物在动物实验中的良好结果让La Jolla制药的股价上涨20%之多,尽管这只是早期数据。
La Jolla表示,在一项临床前研究中,该公司的LJPC-1010明显降低了小鼠模型的疾病分数,用来记录脂肪肝的三项指标均获得一个有意义的缓解。这为明年的一项1/2期试验照明了方向,La Jolla表示说。
临床前的良好结果当然不能保证在人身上也能获得成功,更不用说让FDA批准,但NASH药物的潜在市场使这一领域成为生物技术公司及投资者的一个主要目标。
一月份,Intercept制药在其NASH治疗药物2b试验因出色疗效而提前结束时,其股价飙升了逾250%。很快,旗下拥有NASH开发项目的公司均提高了这类药物的优先级置,其中包括一些IPO有希望的公司及比较有前景的Lumena制药,Shire以2.6亿美元对其进行了收购。
La Jolla 股价于7月15日的飙升说明,对NASH治疗药物可能会成为重磅炸弹级药物的观念几乎没有改变。
LJPC-1010是La Jolla制药主要候选药物GCS-100的一种更强效制剂。这款治疗药物旨在与蛋白质半乳糖凝集素3结合,并阻止其作用,蛋白质半乳糖凝集素3参与组织纤维化。GCS-100正在2期临床试验中开发用于慢性肾病。