美国食品药品管理局（FDA）孤儿药产品开发办公室授予Lumena制药旗下LUM001临床研究项目孤儿药资格。Lumena在四种罕见胆汁郁积性肝脏疾病上为其LUM001赢得孤儿药资格，包括阿拉吉欧综合症(ALGS)、渐进性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）、原发性胆汁性肝硬化(PBC)及原发性硬化性胆管炎(PSC)。
该公司已通过12项临床研究，在1400多名患者身上对LUM001进行研究。Lumena表示，胆汁淤积性肝病如ALGS、PFIC、PB和PSC会造成胆汁酸流动受损，使胆汁酸滞留在肝脏，导致渐进性肝损伤，进而引起肝衰竭。根据该公司提供的信息，LUM001可以提供一种新的治疗途径降低升高的胆汁酸水平，并且日服一次该药物，可通过降低血清胆汁酸水平预防肝损伤、缓解严重的瘙痒感。
Lumena制药首席医疗官Alejandro Dorenbaum说，孤儿药资格将使该公司寻求一种加速的LUM001开发途径。“目前的胆汁淤积性肝病治疗选择疗效有限，降低胆汁酸水平来管理疾病症状的手术途径令人形像受损，并易于出现并发症。对多数患者来说，剩下的唯一选择是肝移植，Dorenbaum补充说。
该公司已经开始一项LUM001的II期临床研究，受试者为ALGS儿童。Lumena也在计划从PBC成人患者身上开始一项II临床研究，2013年底，该公司预计要启动一项LUM001用于PFIC儿科患者的II期临床研究及一项用于PSC成人患者的II期临床研究。
