病毒使肝癌的生存期翻两番，这一惊人的研究结果发表在近期出版的Nature Medicine杂志上。
这是一个公司（Jennerex Inc）主导的II期临床随机对照试验，第一作者来自于韩国釜山国立大学，通讯作者来自于该公司。研究的主角是一种溶瘤免疫治疗，叫做JX-594（商品名：Pexa-Vec）。JX-794是一个牛痘病毒但不表达腺苷激酶（TK）从而确保了对肿瘤细胞的选择性（减少对正常分裂细胞的感染），并插入了人源粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）和β-牛乳糖基因，分别用于促进机体免疫和用于测量病毒的复制情况。这个溶瘤免疫治疗不同于传统的免疫治疗，因为它不仅激活免疫还有直接的溶解肿瘤的作用。
研究设立了两个分组，比较高低两个剂量JX-594瘤内注射的临床疗效和安全性，并评估两者所激发的免疫反应。因为在早期分析中发现高剂量具有明显的生存优势，故而提前结束的了病人的入组。一共有30名晚期肝癌患者参加该研究，患者随机接受高剂量（16例）或低剂量（14例）JX-594瘤内注射治疗，每名患者接受3次治疗，分别在第1、15和29天。
尽管入组的病例量很小，但高剂量和低剂量组已经可以形成显著的生存率差异。高低剂量组患者的中位生存期分别为14.1月和6.7月（相对危险度[HR]=0.39，P=0.02）。这东西的神奇之处还在于，不仅仅可以使被注射的肿瘤溶解缩小，远隔部位的未接受注射的肿瘤也大多被破坏。对于肿瘤多发的19名患者，不同剂量的疗效差异则更明显（HR=0.19，P=0.018）。高剂量组6名曾接受过全身治疗失败的患者（其中4人为索拉非尼治疗），但6名患者的中位生存期也可以达到13.6月。
值得注意的是，高剂量组的疗效可以把低剂量组甩得这么远，但低剂量组也不是吃素的，低剂量组在影像学上的疾病控制率也达到了46%（mRECIST标准）。换句话说，如果以最佳支持治疗作为对照的话，高剂量和对照组的生存率差异将会进一步扩大，这样的III期临床试验也正在进行（NCT01387555）。如果III期临床试验的结果符合预期的话，JX-594有望5年内可以上市。
