Hytperion Therapeutics公司宣布，其HALT-HE的2期研究结果，将在于美国麻省波士顿召开的第63次美国肝脏疾病研究协会（AASLD）(肝脏会议(R))第一次主席级会谈中进行展示。
本研究的主要研究者DonRockey是南卡罗来大学医学院医学部主任，他在会议上进行了一项题为“Randomized,controlled, double-blind study of glycerol phenylbutyrate in patients withcirrhosis and episodic hepatic encephalopathy”的口头展示。
Rockey博士解释说：“该研究的结果为探索氨在肝性脑病（HE）发病机理中的作用提供了新视点。根据其安全性特征，Hyperion公司的研究药物甘油苯丁酸钠（GPB），或称为Ravicti，显示出了作为全新治疗药物的光明前景。”
（1）该研究达到了其预期主要观察终点：处理组发生HE事件的患者数显著减少（21% vs.36%；p= 0.021）；
（2）与安慰剂对照组相比，随机分配接受GPB治疗的患者总HE事件发生数也显著减少（35例 vs. 57例；p=0.035），血氨值显著降低（46vs. 58 umol/L；p=0.036），且出现症状的天数显著减少（13天 vs. 27天;p=0.015）；
（3）在HE住院率及HE住院天数方面，干预组均较少（低），但差异无统计学意义；
（4）安全性方面让人满意（安慰剂对照组和GPB干预组，分别有76%和79%的研究对象有不良反应发生），且不良事件特点与该研究人群预期相符；
（5）GPB干预组研究对象的血氨值显著较低（45.7vs. 58.15 umol/L, p =0.036），且无论是在研究开始前的基线状态或研究进行中，该值大小均与HE事件似然比具有相关性（p<0.01）。
该研究共招募了178名患者，其中59名在进入研究时已在使用Rifaximin治疗。这59名患者中的29名被随机分配到安慰剂对照组，另外30名进入干预组。在那些进入研究时未使用Rifaximin治疗的119名患者里，与安慰剂对照组相比，经GPB干预的患者发生HE事件的比例（HE组10% vs 安慰剂对照组32%;p=0.003）及HE事件总数（HE组7 vs. 安慰剂对照组31;p<0.001）的差异均具有高度显著性。而在那些进入研究时已经在使用Rifaximin治疗的患者里，两组间HE事件发生人数及事件数的差异均无统计学意义。与安慰剂对照组相比，接受GPB干预的患者无论其是否之前使用Rifaximin治疗，其血氨值下降值都差不多差不多（接受Rifaximin治疗者下降至67 umol/L，安慰剂对照组为91umol/L，p=0.13；而未接受Rifaximin治疗者下降至36umol/L，安慰剂对照组为43umol/L，p=0.08），不过由于样本含量太小因此其差异没有检测到统计学意义。接受Rifaximin治疗的患者其基线血氨值比未接受Rifaximin治疗的患者要高。
该研究的摘要被在线发表在这个网页上。这项HALT-HE研究是一项2期、多中心、随机化、双盲的临床试验，对甘油苯丁酸钠与安慰剂对照在178名偶发性肝性脑病患者（来自28个美国研究中心、9个俄罗斯研究中心及7个乌克兰研究中心）中作用进行了研究。其中88名患者被随机分配到了安慰剂对照组，而另外90名患者被分配到GPB治疗组。这178名患者构成了对治疗效果及安全性尽心研究的人群。其中由55名GPB治疗组患者及67名安慰剂对照组患者完成了本项研究。该研究人群在乳果糖及Rifaximin使用、HE发生史及MELD评分上都在两组间达到了平衡。
