Isis制药公司宣布开启ISIS-APOCIIIRx对高甘油三酯血症患者的2期研究评估

Isis制药公司宣布开启进行ISIS-APOCIIIRx对高甘油三酯血症病人的2期研究评估。

高甘油三酯血症的形成的一个条件是有高水平的甘油三酯，其与早期的冠状动脉疾病和胰腺炎有关。严重的高甘油三脂患者用现在药物往往不能够控制他们的甘油三酯水平。ISIS-APOCIIIRx通过降低载脂蛋白C3来降低甘油三酯水平。甘油三酯和载脂蛋白C3都是心血管病的危险因素。

Isis是追求ISIS-APOCIIIRx计划的一个阶段性发展来缩短时间使得这个药物用于心血管病和胰腺炎的高危患者。ISIS-APOCIIIRx是Isis在心血管药物研究中第三个进入临床第二阶段研究的药物。在这些专营中，Isis正在创建一套药物靶向脂质成分的每一个心血管疾病允许制定治疗特定组合的脂质紊乱会影响到每一个个体患者。

加利福尼亚大学医学教授约瑟说：“高水平甘油三酯是病人发生心血管疾病和中风的高危因素。严重升高的甘油三酯也是胰腺炎发生的高危因素。一些高甘油三脂的病人在目前治疗下不能够把甘油三酯降到安全水平。能够进一步降低甘油三酯和减少心血管疾病和其他健康风险是非常必要的。”载脂蛋白C3在甘油三酯代谢中起着重要的作用，也是患心血管病的一个独立危险因素降低载脂蛋白C3和甘油三脂水平能够显著提高治疗效果。例如，一个药物能够降低高甘油三脂血症患者的甘油三脂无疑会减少他们患胰腺炎的风险，长期来看，可能也会降低他们患心血管疾病的风险。此外，在2型糖尿病患者中，降低载脂蛋白c3和甘油三脂可能会提高胰岛素的敏感性以及改善代谢综合症，这两方面都是非常值得令人满意的。

第二阶段研究是一项关于ISIS-APOCIIIRx在高甘油三脂患者应用的随机的、安慰剂对照研究评估计量的安全性和有效性。三个月的研究将选择约100名甘油三酯水平大于等于500mg/dL的患者。这项研究将对ISIS-APOCIIIRx作为单一治疗和联合纤维酸类治疗进行评估。研究的终结点包括测量餐前餐后血液中甘油三酯和载脂蛋白C3的水平。

在我们第一阶段的研究中，ISIS-APOCIIIRx疗效快，疗效与剂量相关。血脂降低比例的中位数是44%，载脂蛋白C3降低百分率的中位数是78%,而下降最明显的患者的载脂蛋白C3水平已经检测不到了。

Isis的高级副总裁理查德挪博士说：“这些数据低估了apoC-III选择性抑制剂对高水平甘油三酯和apoC-III蛋白患者的潜在治疗作用。我们观察到在我们的第一阶段在健康志愿者研究中取得了令人鼓舞的成果，我们希望我们刚刚开始的第二阶段在高甘油三酯患者中同样降低血液中的甘油三脂。"假设这些数据能够重现，我们将尽快进入第三阶段的研究在甘油三脂水平超过1,000mg/dL的患者中，这些患者已经不能够用现有的治疗方法控制好他们的甘油三酯水平。

“对于Isis来说，ISIS-APOCIIIRx将是一个重要的商机。我们ISIS-APOCIIIRx阶段发展计划是为了使我们能够快速转移到第三研究阶段，旨在使这一重要的新药物来帮助患者使目前可行的治疗方法尽可能的加快。”Isis部长，首席运营官和首席财务官琳说，“当我们获得额外的关于高甘油三酯血症患者治疗经验，我们计划扩大我们的商业市场，包括其他不是很严重的患者群体。”